甘肃省首例血友病A患者基因治疗完成

我省首例血友病A患者基因治疗完成

　　每日甘肃网8月5日讯 据兰州晚报报道近日，兰大一院血液科席亚明教授团队为一位重型血友病A患者完成甘肃首例基因治疗，为血友病A患者提供突破性的治疗选择。

　　该患者为一名30多岁的男性重型血友病A患者。入院后，通过开展血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗，单次静脉输注药物，将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。

　　目前，该基因疗法显示出凝血因子Ⅷ活性显著提升并稳定维持、年化出血率大幅降低的效果，且未报告与研究药物相关的严重不良反应。

　　兰州日报社全媒体记者田小东

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