“天价药”纳入医保 兰大一院两名患儿用上救命药

　　新甘肃客户端讯（新甘肃·每日甘肃网记者王梓懿 通讯员南如卓玛）2022年2月22日，在这充满“爱意”的一天，9岁的扬扬（化名）和5岁妹妹迎来了人生中的重大变化。这一天意义非凡——与其他正常小朋友一样走路、奔跑的愿望已经在实现的路上。

　　2017年，扬扬在兰州大学第一医院儿科基因确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA），2019年，扬扬两岁的妹妹发病并确诊，兄妹二人多次因肺部感染在普通病房、PICU病房住院治疗。脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传病，发病率1/12000活产婴儿，以进行性肌无力和肌萎缩为主要临床特征，发病越早，其预后越差，寿命越短。

　　诺西那生注射液是首个在美国、欧洲、日本等国家上市并批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。2019年进入中国市场，但是，一针70万元的“天价”让国内很多家庭望而却步。

　　2021年底，在国家医保局“灵魂砍价式”强有力的谈判声中，给扬扬一家带来了希望——2022年1月诺西那生纳入国家医保，并降价到一支3.3万。兰大一院主管医生弓毅谷副主任医师第一时间和扬扬妈妈取得了联系，同时向上级医师汇报，儿科李宇宁主任和李玉梅主任积极联系药剂科主任，申请院内用药。

　　在兰大一院各级领导、科主任及药剂科大力支持下，2月22日，在儿科李玉梅主任的带领下，主管医生弓毅谷主任和赵瑞萍医生为两位宝宝成功鞘注诺西那生注射液。

　　与此同时，兰大一院儿科向社会各界呼吁，2月27日是世界罕见病日，希望大家关注更多罕见病儿童，也希望这样的家庭能得到社会团体的帮助，帮助孩子们实现能走路、奔跑的简单愿望。